Лечение таких заболеваний, как боковой амиотрофический склероз (БАС), связано не столько с проблемой поиска перспективных препаратов, сколько с необходимостью доставить препарат непосредственно в область поражения.
Ученые из Центра регенеративной биологии (RBC) при Университете Джорджии (UGA) провели исследование, в котором было показано, что с помощью крошечных природных «транспортных средств» можно доставлять лекарства непосредственно в целевые клетки.
Результаты исследования были опубликованы в журнале *Journal of Extracellular Vesicles*.
Одним из перспективных подходов к лечению БАС является использование антисмысловых олигонуклеотидов (АСО), которые блокируют определенные патогенные сигналы в клетках. Но крайне сложной задачей является их доставка в спинной и головной мозг.
Гематоэнцефалический барьер не позволяет препаратам для лечения БАС в достаточной степени проникать в мозг и молекулы АСО плохо поглощаются клетками. Поэтому, препараты обычно вводят непосредственно в спинномозговую жидкость, которая омывает спинной и головной мозг.
Известно, что нейральные стволовые клетки вырабатывают маленькие заполненные жидкостью пузырьки — везикулы, которые могут переносить молекулы между клетками. Эти образования могут быть использованы как транспорт для доставки лекарств в спинной и головной мозг без блокировки гематоэнцефалическим барьером. Эти переносчики также имеют определенную биологическую активность, которая может усиливать действие препарата.
Для проверки такого метода доставки лекарства учеными была использована специализированная линия нейральных стволовых клеток, они производили маленькие везикулы, которые уже применяют в клиническом испытании препарата AB126.
Ученые установили, что при помощи везикул можно эффективнее доставлять лекарственное вещество. Но они решили проверить возможность доставки препаратов АСО с помощью везикул в нервную систему через носовую полость.
Лабораторные исследования на мышах показали хорошие результаты. Введение препарата с помощью назального спрея позволило улучшить двигательные функции, снизить воспаление и защитить моторные нейроны. Таким образом, было показано, что можно избежать спинномозговой пункции и вводить препарат неинвазивно и просто.
Ученые планируют продолжить исследования для того, чтобы добиться точной настройки дозировки и провести тестирование методики на различных животных моделях БАС.
