Ученые из Каталонии разработали активируемые светом препараты, которые позволяют восстановить зрительные функции на моделях животных со слепотой, обусловленной дегенерацией фоторецепторов, возникающей при макулярной дегенерации и пигментном ретините. Препараты используются в виде глазных капель, и такой подход позволит лечить слепоту без применения генной терапии или хирургических имплантатов. Соединения, входящие в состав капель, выполняют роль молекулярных протезов и функционируют как фоторецепторные клетки.
Препараты воздействуют на белок mGlu6, который находится в определенной области нейронной сети сетчатки, которая сохраняется даже после гибели фоторецепторов. Воздействие на эту область позволяет восстановить восприятие света и передачу зрительных сигналов в мозг, аналогично тому, как это происходит в здоровом глазу. Ученые протестировали разные способы доставки препарата: как с помощью инъекций в глаз, так и с помощью глазных капель. Два соединения оказались достаточно эффективными при введении с помощью капель, что значительно проще и безопаснее инъекций.
Существующие методы лечения дегенеративных изменений фоторецепторов связаны с наличием существенных ограничений: использование генной терапии может быть эффективно только у части пациентов с определенными генными мутациями, а имплантаты требуют оперативного лечения, что имеет много рисков. Использование же глазных капель с лекарственными препаратами не зависит от того, какой генетический профиль у пациента, и не требует хирургического вмешательства для установки имплантата.
Новая методика использования капель с лекарствами для лечения слепоты является частью фотофармакологии, более широкой методики, при которой с помощью света проводится обратимый контроль активности лекарства в организме.
Ученые планируют продолжить разработку препаратов и изучить как эффективность, так и безопасность и только потом провести клинические испытания на людях.
